Οι γονιδιακές θεραπείες δοκιμάζουν τις «τσέπες» της Ευρώπης

Η προσπάθεια να θεραπευθούν θανατηφόρες ασθένειες πρόκειται να εισέλθει σε μια νέα και πιο απαιτητική φάση, καθώς η φαρμακευτική βιομηχανία προετοιμάζεται για πρώτη φορά να προσφέρει τις υπερβολικά αυτές δαπανηρές γονιδιακές θεραπείες στην Ευρώπη.

Οπως μετέδωσε το iatronet.gr, δύο θεραπείες, με την τιμή τους να κυμαίνεται περίπου στα 2 εκατ. δολάρια, θα είναι μακράν οι πιο ακριβές που προσφέρονται στην περιοχή. Δεν διακυβεύονται μόνο οι μοίρες των ασθενών αλλά και η προοπτική των εταιρειών που παρέχουν τις συγκεκριμένες θεραπείες.

Την ίδια στιγμή, η προθυμία των ευρωπαϊκών συστημάτων υγειονομικής περίθαλψης που παραδοσιακά έχουν τα κονδύλια να αποζημιώσουν τις καινοτόμες αυτές θεραπείες θα επηρεάσει και τις μελλοντικές επενδύσεις που θα πραγματοποιηθούν σε αυτόν τον τομέα.

Στην πρωτοπορία των νέων θεραπειών είναι το Zynteglo, που χορηγείται σε μια σπάνια διαταραχή του αίματος, τη βήτα θαλασσαιμία, και παρασκευάζεται από την Bluebird Bio. Ξεκίνησε στη Γερμανία αυτή την εβδομάδα και το πλάνο της εταιρείας είναι η ευρύτερη ευρωπαϊκή του επέκταση.

Επίσης, έτοιμο να εισέλθει στην ευρωπαϊκή αγορά είναι και το Zolgensma της Novartis. Μια εφάπαξ θεραπεία για τη σπάνια παιδική νόσο, μυϊκή ατροφία σπονδυλικής στήλης, η οποία επηρεάζει έως και 600 νέα μωρά ετησίως στην ΕΕ. Η ελβετική φαρμακοβιομηχανία είναι πιθανό να εξασφαλίσει θετική γνωμοδότηση από την επιτροπή του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων στις αρχές του τρέχοντος έτους.

Και οι δύο θεραπείες έχουν χαρακτηριστεί ορφανές από τις ρυθμιστικές αρχές, σε αναγνώριση της σπανιότητας των παθήσεων που αντιμετωπίζουν.

Οι «θεραπείες της επόμενης γενιάς» αντιστοιχούν σε λιγότερο από το 10% της R&D τελικού σταδίου σύμφωνα με την IQVIA, που καταγράφει παγκοσμίως τις τάσεις γύρω από το φάρμακο. Ωστόσο, ο αριθμός των θεραπειών αυτών υπερδιπλασιάστηκε τα τρία τελευταία χρόνια έως το 2018, επιβεβαιώνοντας την δυναμική που υπάρχει στο συγκεκριμένο τομέα.

Τον περασμένο μήνα, η Roche ανακοίνωσε τη μεγαλύτερη συμφωνία αδειοδότησης για γονιδιακή θεραπεία. Συγκεκριμένα θα καταβάλει στην εταιρεία Sarepta Therapeutics, που εδρεύει στη Μασαχουσέτη, 750 εκατ. δολ. για τα δικαιώματα στη γονιδιακή θεραπεία που αναπτύσσει για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne εκτός των ΗΠΑ, ενώ θα επενδύσει και σε μετοχές της με επιπλέον 400 εκατ. δολ.

Για να δικαιολογήσουν τις τιμές τους, τόσο η Novartis όσο και η Bluebird επισημαίνουν ότι τα συστήματα υγειονομικής περίθαλψης πληρώνουν ήδη υψηλότερους λογαριασμούς από ό, τι για τις δικές τους εφάπαξ θεραπείες.

Το θέμα είναι ότι εάν τα ευρωπαϊκά συστήματα υγείας δεν υιοθετήσουν ευρέως τις ακριβές αυτές θεραπείες, υπάρχει το ενδεχόμενο να μειωθεί ο ενθουσιασμός των επενδυτών για τη διάθεση σημαντικών πόρων στον συγκεκριμένο τομέα.

Ο κ. Brad Loncar, διευθύνων σύμβουλος της Loncar Investments και ένας σημαντικός επενδυτής των βιοεπιστημών, επεσήμανε ότι οι ευρωπαϊκές κυβερνήσεις τείνουν να απωθούνται πολύ περισσότερο από τις υψηλές τιμές φαρμάκων από ό, τι οι ασφαλιστικές εταιρείες και λοιποί πληρωτές στην Αμερική, διότι πολλά συστήματα υγείας στον Ευρωπαϊκό χώρο επιβάλλουν αυστηρό όριο δαπανών.

Ωστόσο, είναι σημαντικό οι ευρωπαϊκές εκδόσεις του Zolgensma και του Zynteglo να πάνε καλά για να βεβαιωθούν και οι επενδυτές ότι υπάρχει μια ισχυρή εμπορική αγορά προσθέτει ο κ. Loncar.

Ο Dave Lennon, πρόεδρος της AveXis, θυγατρικής της Novartis, που παρασκευάζει το Zolgensma, υποστήριξε ότι το πιο αξιοσημείωτο δεν είναι η τιμή αλλά ότι με τη θεραπεία αυτή σώζονται οι ζωές των παιδιών.

Η τιμή των 2,1 εκατ. δολ. της Zolgensma ήταν «περίπου το ήμισυ της τιμής της οικονομικής αξίας που πιστεύουμε ότι δημιουργούμε», δήλωσε ο κ. Lennon και, λαμβανομένων υπόψη των μακροπρόθεσμων εξοικονομήσεων, ήταν "περίπου η μισή τιμή των τυπικών προϊόντων σπάνιων ασθενειών, που βρίσκονται στην αγορά ".

Μέχρι τη στιγμή που εξασφάλισε την έγκριση των ρυθμιστικών αρχών των ΗΠΑ τον περασμένο Μάιο, η Novartis ανακοίνωσε ότι δαπάνησε περισσότερα από 1 δισ. δολ. για την ανάπτυξη του φαρμάκου. Μέχρι το τέλος του τρίτου τριμήνου του προηγούμενου έτους, είχε καθαρά έσοδα ύψους 175 εκατ. δολ. από τις πωλήσεις του στην Αμερική.

Ωστόσο, τίθεται το ερώτημα εάν τα ευρωπαϊκά συστήματα υγείας, ιδίως εκείνα που διαθέτουν μια καθιερωμένη διαδικασία για τον προσδιορισμό της σχέσης κόστους-αποτελεσματικότητας των φαρμάκων, θα είναι σε θέση να προσαρμόσουν τα μοντέλα τους ώστε να κοιτάξουν πέρα από το άμεσο προκαταβολικό κόστος και να λάβουν υπόψη τις μακροπρόθεσμες εξοικονομήσεις που θα έχουν.

Ο Murray Aitken, εκτελεστικός διευθυντής του Ινστιτούτου Ανθρωπίνων Δεδομένων της IQVIA, δήλωσε: Πολλές ευρωπαϊκές χώρες εξακολουθούν να "προσπαθούν να διαχειριστούν ένα συνολικό προϋπολογισμό για τα φάρμακα ", μια προσέγγιση που ήταν κατάλληλη τον 20ό αιώνα" αλλά δεν είναι για τον 21ο αιώνα.

Ερωτηθείς για το περιεχόμενο των συνομιλιών της Novartis με τις ευρωπαϊκές αρχές, ο κ Lennon είπε: «Οι αρχικές αντιδράσεις αφορούν την τιμή αλλά από τη στιγμή που θα ξεπεραστεί υπάρχει ένα υψηλό επίπεδο αποδοχής και κατανόησης της ευκαιρίας που προσφέρει η θεραπεία, αφενός εξοικονομώντας χρήματα από το σύστημα και αφετέρου οδηγώντας σε καλύτερα αποτελέσματα για αυτά τα παιδιά.

Η Novartis βρίσκεται με αρκετές χώρες στην Ευρώπη αλλά και τη Μέση Ανατολή στη διαδικασία συμφωνίας για "λύσεις πρώιμης πρόσβασης", επιτρέποντας σε ορισμένους ασθενείς να λαμβάνουν το Zolgensma ακόμη και πριν χορηγηθεί άδεια κυκλοφορίας. Ωστόσο, αρνήθηκε να κατονομάσει τις χώρες.

Σε αντίθεση με την AveXis, η οποία ξεκίνησε πρώτη το Zolgensma στις ΗΠΑ, η Bluebird Bio επέλεξε να κάνει το ντεμπούτο της με το προϊόν της στην Ευρώπη, όπου υπάρχει συγκέντρωση ασθενών με β-θαλασσαιμία.

Έως περίπου 9.000 άνθρωποι πιστεύεται ότι πάσχουν από αυτή τη νόσο σε τέσσερις ευρωπαϊκές χώρες που θα είναι οι πρώτες που θα λάβουν το φάρμακο, με περίπου 4.000 ασθενείς επιπλέον στην υπόλοιπη Ευρώπη. Ο δυνητικός πληθυσμός ασθενών στις ΗΠΑ είναι περίπου 1.500, σύμφωνα με το Bluebird.

Η Νovartis ανακοίνωσε πρόσφατα ότι "έχει συνάψει συμφωνίες αποζημίωσης της θεραπείας στη Γερμανία, βοηθώντας τους ασθενείς και τους παρόχους υγειονομικής περίθαλψης να έχουν πρόσβαση στο Zynteglo".

Ωστόσο, η αποζημίωση για το φάρμακο των 1,8 εκατομμυρίων δολαρίων δεν είναι ακόμη εγγυημένη μακροπρόθεσμα. Η Bluebird, από την άλλη έχει υποβάλει φάκελο στη Μικτή Ομοσπονδιακή Επιτροπή στη Γερμανία, η οποία εξετάζει εάν ένα φάρμακο είναι πραγματικά καινοτόμο και προσφέρει μεγαλύτερο όφελος από συγκρίσιμες υπάρχουσες θεραπείες. Επίσης η εταιρεία έχει ξεκινήσει συζητήσεις σχετικά με την διάθεση της θεραπείας στο Ηνωμένο Βασίλειο, τη Γαλλία και την Ιταλία.

Ο Andrew Obenshain, μέχρι πρότινος επικεφαλής της Bluebird στην Ευρώπη, δήλωσε ότι οι πληρωτές θα χρηματοδοτούν μόνο το πρώτο έτος θεραπείας, καταβάλλοντας το ένα πέμπτο της συνολικής τιμής, εκτός αν παραδοθεί «ανεξαρτησία μετάγγισης».

Επί του παρόντος, πολλοί ασθενείς αναγκάζονται να υποβάλλονται σε έως οκτώ μεταγγίσεις ετησίως για να διαχειριστούν την κατάστασή τους.

Πηγή: Financial Times, απόδοση: iatronet.gr